Decitabine

근거 수준: L3

예측 적응증: 1 건

약사 평가 보고서

Decitabine: 골수이형성증후군에서 소아 불응성 혈구감소증으로

한 문장 요약

Decitabine은 DNA 메틸기전이효소를 억제하는 저메틸화제로, 골수이형성증후군(MDS) 치료에 사용되는 약물입니다. TxGNN 모델은 소아 불응성 혈구감소증(Refractory Cytopenia of Childhood)에 효과가 있을 수 있다고 예측하며, 현재 등록된 임상시험은 없고 2편의 문헌(코호트 연구 1편, 증례 보고 1편)이 이 방향을 지지합니다.

빠른 개요

항목	내용
기존 적응증	허가 적응증 원문이 링크 형태로만 제공되어 구체적 문구를 확인할 수 없음 (골수이형성증후군으로 알려져 있으나 이번 데이터로는 확인되지 않음)
예측 신규 적응증	소아 불응성 혈구감소증 (Refractory Cytopenia of Childhood)
TxGNN 예측 점수	99.03%
근거 수준	L3
한국 시판 현황	✓ 시판 중
허가증 수	3건
권장 결정	Hold (연구 질문 단계)

이 예측이 타당한 이유는?

이번 보고서를 위해 수집된 데이터에는 Decitabine의 상세한 작용 기전 정보가 없습니다. 알려진 약리학에 따르면 Decitabine은 DNA 메틸기전이효소를 억제하는 저메틸화제이며, 이미 MDS 치료에 쓰이고 있습니다. 아래 기전 설명은 제공된 원자료가 아니라 이 일반 지식에 근거한 추론입니다.

소아 불응성 혈구감소증(RCC)은 소아 MDS에서 가장 흔한 아형입니다. 비정상적인 DNA 메틸화와 클론성 조혈, 비효율적 조혈이라는 질환 생물학이 성인 MDS와 겹치므로, 기전상 적용 가능성이 있습니다. 다만 소아 환자의 약동학, 안전성, 장기 영향은 별도 검증이 필요합니다.

임상시험 근거

현재 관련 임상시험 등록이 없습니다.

문헌 근거

PMID	연도	유형	저널	주요 발견
35624441	2022	코호트 연구	BMC Pediatrics	소아 MDS에서 동종 조혈모세포이식 전 가교요법으로 Decitabine과 최소 골수억제 요법을 병용한 단일 기관 10년 경험 보고
42125547	2026	증례 보고	Experimental and Therapeutic Medicine	조혈모세포이식이나 면역억제요법을 받을 수 없는 8세 소아 MDS(RCC) 환자에서 Decitabine 단독요법 사례

한국 시판 정보

허가번호	제품명	제형	허가 적응증
201708127	데비킨주(데시타빈)	동결건조 주사제 (용시 용해)	허가사항 참조
201803088	데시리드주40밀리그램(데시타빈)	동결건조 주사제 (용시 용해)	허가사항 참조
200906541	다코젠주(데시타빈)	주사제	허가사항 참조

세포독성

항목	내용
세포독성 분류	기존 세포독성 계열의 뉴클레오시드 유사체 (저메틸화제)
골수억제 위험	허가사항의 경고 및 주의사항을 참조하세요 (지식 그래프상 호중구감소증, 혈소판감소증, 무과립구증이 금기 관련 질환으로 연결되어 있어 골수억제 가능성에 유의)
구토 유발성 등급	허가사항의 경고 및 주의사항을 참조하세요
모니터링 항목	CBC(분류 포함), 간·신기능
취급 방호	세포독성 약물 취급 규정 준수 필요

안전성 고려사항

약물 상호작용: 이번 조회에서 총 100건이 확인되었으며, 이 중 일부를 나열합니다.
- 주요(Major): Deferiprone, Samarium (153Sm) lexidronam, Adalimumab, Baricitinib
- 중등도(Moderate): Palifermin, Strontium chloride Sr-89, Mercaptopurine, Roflumilast, Chloramphenicol, Zidovudine, Ganciclovir, Gemcitabine, Azathioprine, Aldesleukin, Alemtuzumab 등
지식 그래프 기반 금기 관련 질환 (허가 문구가 아닌 지식 그래프 연결 정보): 신장 질환, 간 질환, 담낭 질환, 혈소판감소증, 당뇨병, 당뇨병성 케톤산증, 호중구감소증, 무과립구증, 농뇨관(pyoureter)

주요 경고와 금기 등 허가사항 기반 정보는 이번 데이터에 포함되지 않았으므로 허가사항을 참조하세요.

결론 및 다음 단계

결정: Hold (연구 질문 단계)

사유: TxGNN 점수는 높지만 등록된 임상시험이 없고, 문헌도 소규모 코호트 1편과 증례 보고 1편에 그칩니다. 허가사항 기반 안전성 정보와 작용 기전 데이터도 확보되지 않아 안전성 심사를 진행할 수 없습니다.

진행하려면 필요한 것:

식약처(MFDS) 허가사항 문서 확보 및 경고·금기 정보 분석 (현재 진행을 막는 핵심 공백)
DrugBank 등에서 상세 작용 기전(MOA) 데이터 확보
소아 RCC에서 Decitabine의 효능과 안전성을 평가하는 전향적 연구 설계 검토
소아 환자 대상 용량, 골수억제 모니터링 계획 수립
기존 허가 적응증의 정확한 문구 확인
면책 조항

본 콘텐츠는 연구 목적으로만 제공되며 의학적 조언을 구성하지 않습니다. 임상 적용 전에 임상적 검증이 필요합니다.