Alfacalcidol
| 근거 수준: L5 | 예측 적응증: 5 건 |
목차
Alfacalcidol: 비타민 D 대사이상 질환에서 가족성 고립성 부갑상선기능저하증으로
한 문장 요약
Alfacalcidol은 활성형 비타민 D 전구체로, 원래 만성신부전, 부갑상선기능저하증, 비타민 D 저항성 구루병·골연화증에 수반되는 증상과 골다공증 치료에 사용되었습니다. TxGNN 모델은 가족성 고립성 부갑상선기능저하증(PTH 분비 장애)에 효과가 있을 수 있다고 예측합니다. 다만 이 질환에 특화된 임상시험과 문헌은 0건이며, 근거는 기전 기반의 간접 근거에 그칩니다.
빠른 개요
| 항목 | 내용 |
|---|---|
| 기존 적응증 | 만성신부전, 부갑상선기능저하증, 비타민 D 저항성 구루병·골연화증 질환의 비타민 D 대사이상에 수반되는 증상(저칼슘혈증, 테타니, 뼈의 통증, 뼈의 병변 등)의 개선과 골다공증 |
| 예측 신규 적응증 | 가족성 고립성 부갑상선기능저하증 (PTH 분비 장애) |
| TxGNN 예측 점수 | 99.61% |
| 근거 수준 | L4 (기전 기반 근거) |
| 한국 시판 현황 | ✓ 시판 중 |
| 허가증 수 | 20건 |
| 권장 결정 | Hold (추가 연구 질문 단계) |
이 예측이 타당한 이유는?
현재 상세한 작용 기전 데이터는 없습니다. 다만 알려진 약리학적 정보에 따르면, Alfacalcidol은 1-알파 수산화된 비타민 D 전구체로 간에서 칼시트리올로 전환됩니다. 따라서 신장의 1-알파 수산화효소 단계를 거치지 않아도 활성형 비타민 D로 작용합니다.
부갑상선기능저하증에서는 PTH가 부족해 신장에서 비타민 D 활성화가 줄어듭니다. 활성형 비타민 D 유사체는 장관의 칼슘 흡수를 회복시켜 저칼슘혈증을 교정할 수 있습니다.
국내 허가 적응증에는 이미 부갑상선기능저하증과 관련된 비타민 D 대사이상이 포함되어 있습니다. 따라서 가족성 고립성 형태는 완전히 새로운 적응증이라기보다 허가 용도의 하위 유형에 가깝습니다. 높은 TxGNN 점수는 이러한 약리학적 논리와 부합합니다.
임상시험 근거
현재 관련 임상시험 등록이 없습니다.
문헌 근거
현재 이 질환에 직접 관련된 문헌이 없습니다.
한국 시판 정보
허가증은 총 20건이며, 모두 단일제로 유효합니다. 주요 허가는 다음과 같습니다.
| 허가번호 | 제품명 | 제형 | 허가 적응증 |
|---|---|---|---|
| 202502645 | 디알파연질캡슐1.0마이크로그램 | 연질캡슐 (주황색 타원형) | 허가 적응증 원문은 별도 허가사항 문서 참조 |
| 202600003 | 알파코연질캡슐0.5마이크로그램 | 연질캡슐 (노란색 타원형) | 허가 적응증 원문은 별도 허가사항 문서 참조 |
| 200102561 | 리치칼슘연질캡슐 | 연질캡슐 (삼각형) | 만성신부전, 부갑상선기능저하증, 비타민 D 저항성 구루병·골연화증 질환의 비타민 D 대사이상에 수반되는 증상(저칼슘혈증, 테타니, 뼈의 통증, 뼈의 병변(변화) 등)의 개선과 골다공증… |
| 199600954 | 알파시돌연질캡슐1마이크로그램 | 연질캡슐 (주황색 타원형) | 허가 적응증 원문은 별도 허가사항 문서 참조 |
| 199000383 | 알파본연질캡슐 | 연질캡슐 (노란색 구형) | 만성신부전, 부갑상선기능저하증, 비타민 D 저항성 구루병·골연화증 질환의 비타민 D 대사이상에 수반되는 증상(저칼슘혈증, 테타니, 뼈의 통증, 뼈의 병변(변화) 등)의 개선과 골다공증… |
안전성 고려사항
안전성 정보는 허가사항을 참조하세요.
결론 및 다음 단계
결정: Hold
사유: 이 질환에 특화된 임상시험과 문헌이 없고, 근거는 기전 기반의 간접 근거에 한정됩니다. 허가 적응증인 부갑상선기능저하증의 하위 유형이라 기전상 타당성은 높지만, 직접적인 효능·안전성 자료는 확인되지 않았습니다.
진행하려면 필요한 것:
- 가족성 고립성 부갑상선기능저하증 환자에서의 알파칼시돌 사용 근거 확보 (증례 보고, 후향 연구 등)
- 허가사항의 경고 및 금기 정보 확인 (현재 안전성 데이터 미확보)
- 상세한 약물 작용 기전(MOA) 데이터 보충
- 고칼슘혈증 및 신장 합병증 모니터링 계획 수립
참고: 다른 예측 적응증 (요약)
| 순위 | 예측 질환 | TxGNN 점수 | 근거 수준 | 비고 | |——|———|———–|———|——| | 2 | Dahlberg-Borer-Newcomer 증후군 | 99.60% | L5 | 해당 증후군에서 알파칼시돌 효능을 보여주는 문헌 없음. 권장 결정: Hold | | 3 | 두개안면 원뿔형이형성증 | 99.55% | L5 | 임상시험·문헌 없음. 비타민 D 대사와 알려진 연관 없음. 권장 결정: Hold | | 4 | 말단중간 이형성증 (Campailla-Martinelli형) | 99.53% | L5 | 성장판 신호전달 이상으로, 알파칼시돌이 근본 결함을 교정할 가능성은 낮음. 권장 결정: Hold | | 5 | 신세뇨관 산증 | 99.27% | L4 | 증례 보고 5건에서 알칼리 치료와 병용 시 골연화증 개선. 교란 요인이 있어 알파칼시돌 단독 효과는 불확실하며, 칼슘 모니터링 필요. 권장 결정: 연구 질문 단계 |
면책 조항
본 콘텐츠는 연구 목적으로만 제공되며 의학적 조언을 구성하지 않습니다. 임상 적용 전에 임상적 검증이 필요합니다.